Atrofia muscular espinhal: conheça o remédio mais caro do mundo, que ministro do Supremo mandou o governo federal fornecer a criança no Ceará

O ministro do Supremo Tribunal Federal (STF) Cristiano Zanin determinou que a União forneça o zolgensma, considerado o remédio mais caro do mundo, a uma menina no Ceará. O medicamento é utilizado para tratar atrofia muscular espinhal (AME).

Apesar de ter entrado no rol do Sistema Único de Saúde (SUS) no fim do ano passado, a família da paciente precisou entrar na justiça para ter acesso ao medicamento. A criança já tem dois anos, idade limite para usar o Zolgensma.

A AME é uma doença rara, degenerativa e genética que leva o organismo a não produzir a proteína SMN, essencial para os neurônios motores, que são responsáveis pela movimentação do corpo. Com incidência aproximada de 1 em cada 10 mil nascidos vivos, a AME é a maior causa genética de morte em bebês e crianças e impacta progressivamente funções vitais básicas do organismo, como andar, engolir e respirar.

O zolgensma é indicado para o tratamento de crianças com até 2 anos de idade, diagnosticadas com AME do tipo 1. O medicamento é uma terapia gênica composta por um vetor viral que carrega uma cópia funcional do gene humano responsável pela produção da proteína SMN (survival motor neuron), capaz de restaurar a função do neurônio motor no organismo dos pacientes.

Estudos mostram que uma aplicação única do produto pode melhorar a sobrevivência dos pacientes, reduzir a necessidade de ventilação permanente para respirar e alcançar marcos de desenvolvimento motores. Os efeitos colaterais do medicamento são considerados controláveis. O mais comum é o aumento das enzimas hepáticas, que pode ser resolvido com o uso de corticosteroides.

O zolgensma foi incluído no rol de procedimentos a serem cobertos pelos planos de saúde no Brasil em fevereiro do ano passado e, no SUS, em dezembro do mesmo ano. Seu custo gira em torno de US$ 2,1 milhões (o equivalente a R$ 10,4 milhões). No entanto, no Brasil, o preço do produto é definido pela Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED) em R$ 6,4 milhões. Para inclusão no SUS, o governo conseguiu um preço um pouco mais baixo: R$ 5,7 milhões.

O que é a AME?

A AME é uma doença rara, degenerativa e genética que leva o organismo a não produzir a proteína SMN, essencial para os neurônios motores, que são responsáveis pela movimentação do corpo. Por isso, provoca sintomas como perda do controle e força muscular, incapacidade de engolir, de locomoção e até mesmo de realizar o ato de respirar.

O diagnóstico é dividido em cinco subtipos, de 0 a 4, cada um correspondente ao estágio dos sintomas e à idade do paciente. Quanto mais cedo o quadro se manifesta, piores são os impactos. Por isso, a forma 1, que surge em crianças pequenas, embora a mais frequente, é uma das mais graves. Já o subtipo 4, cujos sinais costumam aparecer apenas na segunda ou terceira década de vida, é a mais branda.

Os tratamentos disponíveis buscam evitar a progressão dos sintomas e estender a qualidade e expectativa de vida. Estima-se hoje que a cada 100 mil pessoas, uma recebe o diagnóstico de AME. A mortalidade, no entanto, é alta entre os subtipos 0 e 1. Geralmente, no primeiro, quando o caso é detectado ainda no pré-natal, o bebê não resiste. Já no 1, com os cuidados necessários, a taxa de letalidade é por volta de 30%. Nos demais, a expectativa assemelha-se à de pessoas sem a doença.